人民网上海4月18日电 "两年前，我几乎已经成了一个废人，感觉生命走到了尽头。"来自浙江的马女士这样感慨。8年前，她被确诊为"多发性骨髓瘤"，这是血液系统肿瘤的第三大疾病，经历化疗、自体细胞移植等一系列治疗后，2015年还是出现了复发。2017年4月，上海交通大学附属瑞金医院启动开展CAR-T细胞免疫治疗法，她从生死的边缘找到了新生。
世界肿瘤日前夕，瑞金医院传来消息：经过一年多的临床试验，通过新型CAR-T技术，瑞金医院在复发/难治多发性骨髓瘤（MM）取得了显著疗效。该项目由中国工程院院士、瑞金医院终身教授陈赛娟院士，瑞金医院血液科主任医师糜坚青博士等领衔的专家团队共同研究完成。这意味着，今后，像马女士这一类血液肿瘤患者，有望在瑞金医院成立的国家转化医学中心内，获益于这一前沿技术。
据介绍，在已接受CAR-T细胞免疫治疗的17例患者中，总反应率为88.2%，总体生存率为63.5%，无进展生存率为53%；其中有两例患者出现了骨髓正常造血，免疫功能恢复正常，这标志着MM治疗获得显著疗效。
MM是一种血液系统恶性肿瘤，常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全、感染。据报道美国每年新增MM病例约2万余例，中国随着老龄化进程每年患者数量也在快速增长。虽然在过去的二十年中，免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用大大改善了MM的预后，但整体预后较差，亟待寻找新的治疗方法。
嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）技术是目前国际上新兴的细胞免疫疗法，目前较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等，取得了令人鼓舞的疗效，而CAR-T治疗MM的临床研究刚刚起步。瑞金医院血液科主任医师糜坚青介绍说，美国去年将CAR-T疗法用于急性淋巴细胞白血病。瑞金医院血液科的CAR-T一期临床试验治疗MM显示了令人振奋的疗效，正在进行二期临床试验。"该治疗的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。"糜坚青说，CAR-T免疫疗法改变了原有的治疗模式，从病人自己身上采集T细胞，通过技术改造，给他们装上能攻击肿瘤抗原的"子弹头"，再将这些组装的活细胞扩增，而后回输给病人。
瑞金医院院长瞿介明表示，这项研究是产学研合作的成果，是国家转化医学中心（上海）与南京传奇公司合作，联合上海长征医院、江苏省人民医院等单位多中心临床试验的结果，与西安交通大学二附院已报道的结果都显示了该产品优于世界其他同类产品，"中国创造"的生物治疗产品已站上了世界舞台，将成为引领该领域发展的新动能。
据了解，瑞金医院是转化医学国家重大科技基础设施（上海）的两大建设主体之一，主要承担了临床研究方面的建设任务。2017 年 11 月，该院已开设了国内首个血液科转化医学病房，首个开展的项目就是CAR-T 细胞治疗复发难治性多发性骨髓瘤的探索性一期临床试验。相关研究成果已在国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》（PNAS）上发表。
国家转化医学中心主任陈赛娟院士透露，未来，依托国家转化医学中心，瑞金医院血液科还将在急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤获得CAR-T细胞治疗的新突破；在遗传性疾病，如血友病、地中海贫血等血液病进行基因改造的细胞治疗方面，也将做出更多的探索，以造福更多患者。
上海市药品监督管理局局长闻大翔表示，生物医药作为上海的战略性新兴产业重要支柱之一，离不开一批具有自主研发产权的好药品、好产品，"上海的科技成果转化已从资格认定转为备案管理制度，有力地助推了相关药品产品成果的积极转化，我们期待，LCAR-B38M可以成为首个获批的CAR-T免疫治疗产品，真正快速进入临床应用阶段。"（姜泓冰、李东、许捷）
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