| 艾滋病病毒或能"弃恶从善" Apr 22nd 2019, 00:00, by 人民网 据新华社北京4月20日电 艾滋病病毒因会破坏人体免疫系统而"臭名昭著"。不过，一个研究团队正尝试将它改造为一种"有益无害"的载体用于基因疗法，帮助免疫缺陷患者恢复免疫功能。 美国国家过敏症和传染病研究所等机构组成的团队在新一期美国《新英格兰医学杂志》上报告说，他们开发出一种基因疗法，并招募了8名年龄在2个月～14个月的婴儿作为试验对象，这些婴儿都患有"气泡男孩症"。这是一种罕见的先天免疫缺乏症，与一个名为IL2rg的基因发生突变有关，相关基因突变会影响骨髓造血功能，产生不正常的血细胞进而造成免疫缺陷。 研究人员从患者骨髓中获取造血干细胞，然后利用经改造后不会致病的艾滋病病毒作为载体，将正常的IL2rg基因传递到造血干细胞中，再把这些干细胞注入患者体内。患者同时还接受了小剂量的化疗药物白消安，帮助提高造血功能。 结果发现，与此前尝试过的其他载体相比，用改造后的艾滋病病毒作为载体效果更佳。比如，此前方法只能恢复T细胞功能，无法充分恢复其他免疫细胞功能，而接受新方法治疗6个月～24个月后，8名患者都产生了对抗感染所需的所有细胞类型，有些患者还像免疫功能正常者一样成功接种了疫苗，以进一步提高免疫力。 研究人员说，尽管部分受试者产生了一定副作用，如治疗后血小板数量偏低，但这种疗法总体安全，未产生严重或持久的副作用。不过研究人员也强调，仍需要对患者继续展开研究以确定长期疗效。 |
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